近日，2024年度“中国科学十大进展”发布，异体CAR-T细胞疗法治疗自身免疫病位列其中。在四川，就有一家企业正在进行该项研究，并取得阶段性成效。
3月末，记者来到成都优赛诺生物科技有限公司(以下简称“优赛诺”)生产车间，看到一条产线已建成投用，满产的话，异体通用型T细胞注射液能实现年产1万人份产能。“我们正在全力推进异体通用型细胞治疗药物的研发。”公司公共事务负责人姚喆说道。
CAR-T是近年来兴起的细胞治疗手段。简单来说，这种创新的免疫疗法，首先提取人体血液中的T细胞，经过一系列基因编辑改造，让T细胞具备对病变细胞(如癌细胞)的识别和攻击力。然后，将勇猛的“细胞战士”输注到患者体内，从而实现治疗疾病的目的。
目前，全球有11款自体型CAR-T细胞治疗药物上市。但受限于一对一的制备方式，价格可达百万级，医疗可及性不佳。因此，开发性价比更高的异体通用型细胞治疗产品，成为免疫细胞治疗行业发展的趋势之一。
今年1月11日，优赛诺自主研发的靶向CD19嵌合抗原受体(CAR)异体通用型T细胞注射液，通过了美国食品药品监督管理局(FDA)关于新药临床试验(IND)的申请。这是国内首款通过FDA IND申请的脐带血异体通用型CAR-T产品。
作为成都天府国际生物城“土生土长”的企业，优赛诺近年来的发展可谓“突飞猛进”。
长期以来，创新药研发有“三十定律”——10年研发、10亿元投入和10%成功率，因其高成本、长周期、低成功率特点，创新药被认为是少数人的竞争。
从创始人邹强带着科研成果走进生物城，创建优赛诺，公司人员从初创的十余人到如今超60人，从早期孵化实验室到建设上万平方米的生产运营基地，仅用了四年时间。
为何能实现“拔节”成长?
在姚喆看来，一方面，打铁必须自身硬。从2016年开始，全球已有超过10个异体通用型CAR-T品种进入正式临床试验，但尚未有一款产品上市，显示了这条赛道较高的技术门槛。优赛诺是以冷冻脐带血为原料制备异体通用型CAR-T药物的企业。“我们的技术，实现了脐带血T细胞的高效基因编辑和体外规模化扩增，并在针对血液肿瘤和自身免疫性疾病的研究者发起的临床研究(IIT)中，观察到了良好的疗效和安全性。”姚喆解释，“未来商业化后，有望将此类药物的价格降至20万元左右，大幅提升医疗可及性。”
另一方面，“也离不开园区产业培育和服务体系的‘强力辅助’。”姚喆回忆，研发初期，生物城提供的共享实验室和中试平台，大幅减少企业的固定资产投入;从资金到人才、场地，全链条全周期的孵化培育体系，更是助力企业高速发展。
2023年中，优赛诺进入中试研发关键阶段，需要国外进口脐带血进行研发突破。
然而，根据我国生物医药领域相关规定，脐带血造血干细胞属于特殊物品，药企在进口时存在诸多安全限制，且无先例可循。
这张审批单涉及海关、商务局，高新区、双流区等职能部门，需要大量的沟通对接。面对企业的“急难愁盼”，生物城服务团队根据以往处理同类事务的技巧，四处跑动，各部门进行协调。近一年的时间，在多方努力下，2024年7月，3袋脐带血从美国运至成都。
“太不容易了!”姚喆说，一件“不可能”的事成为可能。
目前，优赛诺已规划布局4条产线，有望在不久后进入临床，未来几年提交国内上市注册申请。
对于创新药企来说，与时间赛跑、争夺现金流是常态。当前国内有3家药业正在异体通用型CAR-T赛道竞跑。新药研发尽管“烧钱”，但姚喆表示，现在欣喜地看到国家和省级层面都组建了大规模的创业投资引导基金，投早、投小、投长期的主旨无疑给创新药产业注入一针“强心剂”，“希望基金能加速落地，推动‘四川造’的免疫细胞治疗产业持续发展。”
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