阿尔茨海默病治疗研发领域迎来重要突破。中国科学院动物研究所李伟研究员、胡宝洋研究员、周琪研究员联合团队，开发了一种能高效跨越血脑屏障的新型靶向蛋白降解技术——可编程合成多肽介导的溶酶体靶向嵌合体(SPYTAC)，首次实现了对外周和大脑中β-淀粉样蛋白(Aβ)的协同清除，有望为患者带来新的治疗策略。
作为最常见的神经退行性疾病，阿尔茨海默病影响着全球约5700万人口。其典型病理特征为Aβ在大脑中的异常沉积。近年来，靶向清除Aβ的疗法在临床试验中显示出延缓疾病进展的潜力。然而，现有治疗策略特别是抗体药物常伴随副作用，如脑部炎症和出血。如何在高效清除致病蛋白的同时，最大限度地避免不良反应，成为阿尔茨海默病治疗研发领域亟待突破的重大挑战。
与传统的抗Aβ抗体药物相比，SPYTAC技术不包含抗体的可结晶(Fc)片段，因此避免了免疫炎症反应和小胶质细胞过度活化，大幅降低了脑部炎症反应以及与脑淀粉样血管病相关的微出血风险，显示出更高的治疗安全性。
有专家认为，该研究突破了现有蛋白降解疗法在血脑屏障通透性和免疫安全性方面的瓶颈，不仅为阿尔茨海默病的治疗带来了全新的候选策略，也为精准靶向治疗中枢神经系统疾病及其他由胞外致病蛋白驱动的疾病开辟了新路径。
据悉，相关成果于北京时间3月4日发表在国际学术期刊《细胞》。
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