今年2月28日是第19个国际罕见病日，旨在提升社会对各类罕见疾病的关注与认知。重症肌无力是一种慢性自身免疫性疾病，主要分为眼肌型和全身型。2018年，全身型重症肌无力被纳入国家第一批罕见病目录。该病病程长、易复发，严重影响患者的日常生活和工作，急性加重时亦可危及生命。
面对这一疾病，吉林大学白求恩第一医院神经内科主任医师邓晖强调，规范治疗是基础。急性期症状缓解后，患者应坚持足疗程的巩固治疗，降低复发风险;对于非急性期患者，应力求尽早实现双达标——既要控制好症状，又要最大限度减少药物副作用，从而更快、更好地回归正常生活。
急性期出院后防复发，巩固治疗是关键
临床上，有些患者在急性发作住院、症状好转出院后，感觉身体恢复了，便自行停药。
“这其实很危险。”邓晖指出，急性发作后出院的一年内，仍是复发高危期。表面上症状缓解了，但免疫紊乱尚未完全恢复，身体对感染的抵抗力仍比较弱。一次普通的感冒都可能像导火索一样，再次诱发疾病活动。因此，出院后要在医生指导下进行巩固治疗。例如，使用FcRn拮抗剂艾加莫德巩固治疗半年，降低复发风险。邓晖还强调，每位患者的病情不同，治疗方案必须遵医嘱，切勿自行停药。
重症肌无力的一大特点是症状容易反复、时好时坏。出院回家后，患者怎样才能知道病情控制得如何?
邓晖建议，患者可以每周在家做一次MG-ADL评估。这是一个自评量表，只需要回答几道选择题，就能直观看出自己在说话、咀嚼、吞咽、呼吸等8项日常能力上的情况。复诊时，把自评结果拿给医生看，能帮助医生更准确地判断病情变化。该评分越低越好，0分或1分是理想的“达标”状态，说明近期症状控制得不错;如果分数较之前升高超过2分，就提示病情可能有波动，应尽快联系医生。
生活品质被打折?“双达标”宜早不宜迟
在重症肌无力的治疗中，仅仅控制住病情是不够的。《中国重症肌无力诊断和治疗指南(2025版)》强调了治疗目标：患者应追求“双达标”。
通俗理解，第一重“达标”是症状控制，即最大限度实现疾病缓解、控制住症状;第二重“达标”是副作用控制，即尽可能减少药物副作用，提高生活质量。该指南特别明确，对于常用激素的患者，每日剂量降至5至10毫克，才算达到安全范围。
“治疗不仅要追求‘双达标’，更要尽早实现‘双达标’，这样患者才能更快地回归高质量的生活。”邓晖说。
现实中，一部分处于非急性期的患者，长期依赖胆碱酶抑制剂、糖皮质激素或免疫抑制剂等传统药物，虽然控制住了部分症状，但仍面临疗效不够理想、副作用影响生活等问题。
研究显示，MG-ADL评分每升高一分，病情恶化的风险就会增加13%。每日激素剂量维持在10毫克以上，长期也会增加不良反应的发生率。邓晖建议，非急性期患者不应安于现状，应在医生指导下积极探索更优的治疗方案，改变被疾病束缚的“生存剧本”，赢回本该拥有的给力人生。
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